Komisja Europejska zakończyła konsultacje dotyczące nowego modelu finansowania terapii genowych dla chorób rzadkich. Decyzja o mechanizmie refundacyjnym (Value-Based Payment Scheme) ma zostać ogłoszona 12 listopada 2025.

Propozycja zakłada powiązanie płatności z efektywnością kliniczną i czasem utrzymywania się efektu terapii. Pilotaż obejmie 6 leków, w tym terapie genowe w dystrofii mięśniowej Duchenne’a, hemofilii i rdzeniowym zaniku mięśni (SMA).

Eksperci wskazują, że model może stać się wzorcem dla krajów UE w ocenie i finansowaniu innowacyjnych terapii o wysokim koszcie jednostkowym.

Zalecenie dla odbiorców:
AOTMiT, płatnicy i firmy biotechnologiczne powinni śledzić publikację KE – w razie pozytywnej decyzji rozpoczną się prace nad wdrożeniem pilotażu w krajach członkowskich.

Źródła: Reuters • Politico Health • European Commission Health Policy • PAP
Opracowanie redakcyjne: Debaty Zdrowie