Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) odmówiła zatwierdzenia terapii komórkowej tabelecleucel firmy Atara Biotherapeutics, przeznaczonej do leczenia rzadkiego nowotworu EBV-dodatniego potransplantacyjnego zespołu limfoproliferacyjnego (PTLD). Choroba ta rozwija się u pacjentów po przeszczepach i cechuje się bardzo wysoką śmiertelnością, przy ograniczonych możliwościach terapeutycznych.

Decyzja FDA została oparta na ocenie, że dostępne dane kliniczne nie dostarczają wystarczających dowodów skuteczności i bezpieczeństwa terapii w populacji pacjentów. Odrzucenie wniosku wywołało szeroką reakcję w środowisku biotechnologicznym, ponieważ tabelecleucel był postrzegany jako jeden z najbardziej zaawansowanych produktów w segmencie allogenicznych terapii komórkowych.

Eksperci wskazują, że stanowisko FDA może mieć daleko idące konsekwencje dla całego sektora terapii komórkowych i genowych. W praktyce oznacza to, że regulator będzie wymagał jeszcze solidniejszych danych klinicznych, co może wydłużyć procesy rozwojowe, ale jednocześnie zwiększyć bezpieczeństwo pacjentów wprowadzanych do nowych, wysoko innowacyjnych terapii.

Źródło: Reuters – decyzja FDA w sprawie terapii Atara Biotherapeutics
Opracowanie redakcyjne: Debaty Zdrowie