FDA zwróciła się do pacjentów, klinicystów, naukowców i innych interesariuszy o wskazywanie leków już dopuszczonych do obrotu, które mogłyby zostać wykorzystane w nowych wskazaniach. Celem jest identyfikacja terapii, które mają potencjał odpowiadać na niezaspokojone potrzeby medyczne. Agencja wskazuje m.in. na choroby metaboliczne, neurodegeneracyjne, zdrowie kobiet i mężczyzn, zaburzenia związane z używaniem substancji oraz choroby rzadkie. To kierunek, który może mieć znaczenie zarówno dla pacjentów, jak i dla rynku farmaceutycznego.

Repozycjonowanie leków polega na poszukiwaniu nowych zastosowań dla substancji, które są już znane i dopuszczone w innych wskazaniach. Takie podejście może skracać część procesu rozwoju terapii, ponieważ dostępne są już określone dane dotyczące bezpieczeństwa. Nie oznacza to jednak automatycznego zatwierdzenia nowych wskazań. Każda propozycja musi być oceniona pod kątem jakości danych, profilu korzyści i ryzyka oraz realnej wartości klinicznej.

W praktyce inicjatywa FDA może zwiększyć znaczenie danych rzeczywistych, literatury naukowej i zaawansowanych metod analizy informacji. Coraz większą rolę mogą odgrywać także narzędzia sztucznej inteligencji, które pomagają identyfikować zależności między mechanizmami działania leków a różnymi chorobami. Dla środowiska klinicznego ważne będzie jednak zachowanie wysokich standardów oceny dowodów. Samo przypuszczenie o możliwej skuteczności nie wystarczy do zmiany praktyki leczenia.

Dla pacjentów z chorobami, w których dostępnych opcji terapeutycznych jest niewiele, repozycjonowanie może być szansą na szybszy rozwój nowych ścieżek leczenia. Dla firm farmaceutycznych i ośrodków badawczych może to oznaczać nowe obszary współpracy oraz ponowną analizę istniejących portfolio lekowych. Dla regulatorów będzie to test, jak łączyć innowacyjność z bezpieczeństwem pacjentów. Warto obserwować, które grupy leków i wskazania zostaną wskazane w pierwszej kolejności.

Źródła: FDA.
Opracowanie redakcyjne: Debaty Zdrowie